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　　10月9日，江苏省医疗保障局办公室印发《关于将进行性肌营养不良纳入基本医疗保险门诊特殊病保障的通知》，该通知将进一步加强进行性肌营养不良患者的基本医疗保险门诊保障，更好地满足这一群体的门诊医疗、取药需求。

　　10月13日，候选药物Bexicaserin获国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)授予突破性疗法认定，用于治疗发育性癫痫性脑病(Developmental and Epileptic Encephalopathies，DEEs)相关的癫痫发作。该药物此前已获美国FDA突破性疗法认定，本次认定将有助于加速其在中国的临床开发与审批进程，为这一罕见重症癫痫患者群体提供新的治疗希望。

　　10月11日，用于治疗抗乙酰胆碱受体(AChR)抗体阳性的成人全身型重症肌无力(gMG)创新药泽卢克布仑钠，获中国国家药品监督管理局(NMPA)批准上市。此次获批使泽卢克布仑钠成为全球首个且唯一可通过皮下注射、患者可自行给药的新一代C5补体抑制剂，为中国gMG患者带来更便捷的治疗选择。

　　10月7日，FDA已对其治疗弗里德赖希共济失调症(Friedreich’s ataxia)的基因疗法加速审批“持开放性态度”。该疗法用于治疗一种罕见的神经退行性疾病，目前正根据监管建议完善制造流程信息以补充申请。FDA的积极态度或有助于缩短关键临床试验的样本量与时间周期。

　　10月12日，先天性软骨发育不全病友会在杭州举行。来自多家医疗机构的专家围绕诊疗实践及患者支持进行交流，探讨更系统的多学科诊疗方案。先天性软骨发育不全由FGFR3基因变异引发，约2万个孩子中就有1个患病，患者成年后的平均身高通常不足130厘米。

　　10月9日，苏州星明优健生物技术有限公司宣布与英国生物科技公司AviadoBio达成战略协议，授予其光遗传学管线海外独家开发和商业化的独家选择权，旨在通过光遗传学技术为视网膜退行性疾病患者改善视力。

　　10月9日，据Jefferies公司最新分析显示，自2013至2022年间，获得FDA“突破性疗法”(Breakthrough九游娱乐官方平台 Therapy)认定的新药中，约72%最终获批上市，另有约13%仍在审评中。分析基于FDA公开资料、Friends of Cancer Research和Biomedtracker数据库整理。突破性疗法多集中于罕见病适应证，显示该领域仍是创新药审评的重点方向。

　　10月8日，FDA对一家远程患者参与(Direct-to-Patient)临床研究站点进行的第三次质量检查中，结论为“无行动指示”，未收到任何483整改通知。这意味着该新型研究模式在数据质量与受试者安全方面再获监管肯定，也显示FDA对去中心化临床试验(DCT)模式的持续认可。